abbassamento dell'huntintina
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L’Australia apre la porta a SKY-0515: Skyhawk richiede l’approvazione provvisoria per il suo farmaco orale per la MH
⏱️ 8 min di lettura | Un farmaco orale per la malattia di Huntington è idoneo per l’approvazione accelerata in Australia. Non si tratta ancora di un’approvazione completa, ma apre una strada più rapida per portare potenzialmente questa pillola da assumere una volta al giorno alle persone con MH prima.
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Il percorso futuro per uniQure: la FDA richiede più dati per la terapia genica AMT-130
⏱️ 10 min di lettura | La FDA vuole più dati prima di approvare AMT-130 per la malattia di Huntington negli Stati Uniti. Il 2 marzo 2026, uniQure ha comunicato in un aggiornamento che i dati attuali della Fase 1/2 non erano sufficienti per l’agenzia. Potrebbe essere necessario un nuovo studio randomizzato controllato con intervento…
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UniQure ottiene un incontro di tipo A con la FDA: cosa significa per AMT-130
⏱️6 min di lettura | UniQure ha ottenuto un incontro di tipo A con la FDA, una discussione ad alta priorità per questioni urgenti. Entro 30 giorni, entrambe le parti discuteranno quale tipo di pacchetto dati potrebbe supportare l’avanzamento di AMT-130 negli Stati Uniti.
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Somministrate le prime dosi nel nuovo studio POINT-HD per la riduzione della huntingtina
POINT-HD ha iniziato a somministrare le prime dosi del farmaco RG6496 ai partecipanti, segnando un passo iniziale ma importante per un nuovo approccio selettivo alla riduzione della huntingtina.
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Una strada meno battuta: come produrre meno huntingtina può alterare l’instabilità somatica e potrebbe ritardare i sintomi
Le ripetizioni CAG possono allungarsi nel tempo man mano che il gene della malattia di Huntington (HD) viene utilizzato, proprio come le buche e le crepe che aumentano in una vecchia strada. Una nuova ricerca ha scoperto che impedire alle cellule di utilizzare il proprio gene HTT rallenta questo deterioramento, il che potrebbe ritardare l’insorgenza…
Da AJ Keefe -
UniQure riceve i verbali della riunione con la FDA su AMT-130, mentre il sostegno della comunità rimane forte
UniQure ha ricevuto i verbali della riunione con la FDA su AMT-130. Sebbene non ci siano stati nuovi aggiornamenti, la risposta della comunità è stata forte, con oltre 41.000 firme alla petizione e un sostegno unificato da parte delle principali organizzazioni HD.
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UniQure e FDA non sono più allineati sul percorso di approvazione per AMT-130
In un nuovo comunicato stampa, uniQure ha comunicato che la FDA non è più d’accordo con il loro approccio per far progredire AMT-130, in particolare l’uso di un gruppo di controllo esterno. Il percorso da seguire è incerto, ma uniQure rimane impegnata nei confronti della comunità HD.
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Cade il primo domino: La terapia genica AMT-130 rallenta la malattia di Huntington in uno studio di riferimento
In un aggiornamento, uniQure riferisce che la sua terapia genica sperimentale, AMT-130, ha il potenziale di rallentare la progressione della malattia di Huntington in uno studio clinico chiave.
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I Chirurghi Molecolari per la Malattia di Huntington Sfruttano i Progressi CRISPR con RIDE
Una nuova tecnologia basata su CRISPR, chiamata RIDE, rappresenta un passo avanti per questa tecnologia pionieristica. Con la precisione di un bisturi abbastanza affilato da riscrivere il codice stesso della vita, i ricercatori l’hanno utilizzata con la speranza di trattare la malattia di Huntington.
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Domande più frequenti alla Società Americana della Malattia di Huntington (HDSA) sul programma RG6042 di Roche/Genentech
la sintesi delle risposte alle domande più frequenti della HDSA sul programma di riduzione dell huntintina era così completa che l'abbiamo rubata (con permesso)
Da Dr Leora Fox