Prana Biotech pubblica i dati del modello animale della malattia di Huntington per PBT2
Prana Biotechnology ha rilasciato dati che dimostrano che il loro farmaco, PBT2, è efficace nei modelli animali di HD
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L’Huntington Study Group e Prana Biotechnology stanno attualmente conducendo uno studio clinico, Reach2HD, per determinare se il farmaco PBT2 sia efficace nei pazienti con HD. Ora, hanno rilasciato i dati preclinici alla base dello studio, dimostrando che il farmaco è efficace in due modelli animali di HD.
Storia di PBT2
Molte famiglie colpite dalla malattia di Huntington sono state entusiaste dalla notizia di un nuovo protagonista che sviluppa un nuovo trattamento per l’HD. Prana Biotechnology, una società di sviluppo farmaceutico in Australia, ha sviluppato un nuovo farmaco chiamato PBT2.
HDBuzz ha già scritto di Prana e del suo farmaco, che funziona in un modo sorprendente e innovativo. Sebbene tutti i dettagli non siano compresi, il farmaco è progettato per interferire con le interazioni tra la proteina huntingtina e il metallo rame.
Interferire con il rame nel corpo può sembrare un modo strano e sorprendente per attaccare la malattia di Huntington, ma c’è una storia di indagini sui cambiamenti nel rame nel cervello dei pazienti con HD.
Un’altra malattia genetica chiamata malattia di Wilson è causata da mutazioni in un gene che aiuta le cellule a sbarazzarsi del rame in eccesso. Le cellule dei pazienti con la malattia di Wilson accumulano troppo rame perché non sanno come sbarazzarsene, grazie al loro gene difettoso.
Si scopre che i pazienti con la malattia di Wilson hanno danni cerebrali nelle stesse aree del cervello dei pazienti con la malattia di Huntington e che, nell’HD, anche queste parti del cervello accumulano rame. Ciò supporta l’idea che il rame potrebbe essere importante per le particolari parti del cervello che muoiono nell’HD.
Sulla base del lavoro interno che suggeriva che PBT2 fosse efficace nella malattia di Huntington, Prana Biotechnology ha iniziato a collaborare con l’Huntington Study Group per avviare uno studio sul loro farmaco in pazienti umani con HD. Lo studio, attualmente in corso negli Stati Uniti e in Australia, si chiama Reach2HD.
Questo studio è avvenuto così velocemente che poche persone al di fuori dell’azienda avevano visto i dati che suggerivano che il loro farmaco fosse efficace. Ora hanno pubblicato questi dati affinché tutti possano vederli nel nuovo Journal of Huntington’s Disease.
I modelli animali
Prima di testare un farmaco sugli esseri umani, agli scienziati piace avere un’idea se sia sicuro ed efficace. L’unico modo per studiarlo è somministrare il farmaco ad animali che sono stati geneticamente modificati per trasportare lo stesso gene HD mutante dei pazienti umani.
Questi animali hanno problemi che imitano, in qualche modo, quelli sperimentati dai pazienti con HD. Sebbene gli animali non abbiano la malattia di Huntington, forniscono un modo oggettivo per verificare se un farmaco ha un impatto sui problemi causati dall’espressione del gene HD mutante.
Per testare PBT2, il team di scienziati, guidato da Stephen Massa dell’Università della California a San Francisco, si è rivolto a due diversi modelli animali di HD. In primo luogo, hanno usato un minuscolo verme con un grande nome:
Costringere i vermi C. elegans‘ a esprimere un gene simile a quello che causa la malattia di Huntington nelle persone fa sì che questi vermi diventino paralizzati e incapaci di muoversi. Poiché i vermi sono così piccoli e hanno una durata di vita molto breve, possono essere utilizzati per testare rapidamente se un farmaco riduce il danno associato al gene mutante.
Il secondo animale utilizzato per studiare l’efficacia di PBT2 è stato un topo che è stato geneticamente modificato per esprimere un gene HD mutante. Questo gene li fa ammalare molto, molto velocemente: hanno problemi di coordinamento dei movimenti, mostrano un restringimento del cervello simile a quello osservato nei pazienti con HD e alla fine muoiono molto giovani. Questi topi forniscono un semplice strumento per testare un farmaco per la malattia di Huntington: gli scienziati possono semplicemente somministrare ai topi un farmaco e vedere se può migliorare uno qualsiasi dei loro sintomi.
I risultati
Nel modello del verme, PBT2 è stato molto efficace: i vermi trattati con PBT2 sono stati in grado di vivere molto più a lungo senza diventare paralizzati. Salvare i vermi è bello, ma è molto lontano dalle persone! I topi, pur essendo piccoli e avendo comportamenti abbastanza semplici, sono molto più vicini alle persone. Come si è comportato PBT2 nei topi HD?
Mentre erano vivi, i topi HD trattati con PBT2 hanno mostrato alcuni miglioramenti nel coordinamento dei loro movimenti, cioè erano leggermente meno goffi. Più interessante, il trattamento con PBT2 ha prolungato la sopravvivenza dei topi HD di una quantità significativa: i topi trattati con il farmaco sono vissuti circa il 26% in più rispetto ai topi non trattati. Questa è un’estensione piuttosto decente, anche se dovremmo ricordare che i topi erano ancora piuttosto malati durante il periodo prolungato della loro vita.
Anche altre misure sono state migliorate dal trattamento con PBT2. Come molti pazienti con HD, questi topi HD perdono peso. La perdita di peso può essere un problema importante per i pazienti con HD ed è difficile da combattere. Il trattamento con PBT2 ha aiutato i topi HD a mantenere il peso corporeo in modo abbastanza drammatico.
Nel cervello, i topi HD hanno mostrato un restringimento simile a quello sperimentato dai pazienti con HD. Questa perdita è stata significativamente, ma non completamente, salvata trattando i topi con PBT2. Ciò suggerisce che il farmaco non si limita a mascherare i sintomi, ma potrebbe effettivamente fermare la morte delle cellule cerebrali che causa la comparsa dei sintomi.
Avvertenze e domande
Tutto sommato, è facile capire perché questi scienziati fossero entusiasti dei risultati di PBT2. Gli effetti benefici nei topi, in particolare, sono piuttosto impressionanti.
Come per qualsiasi studio condotto su animali, vale la pena pensare ai limiti. I topi, ad esempio, sono stati trattati con PBT2 a partire dalle 3 settimane di età, essenzialmente da quando iniziano a mangiare e bere da soli, piuttosto che allattare dalle loro madri. Questo non è ciò che accadrà nelle persone, a cui viene somministrato il farmaco solo dopo che i loro sintomi sono iniziati. PBT2 può funzionare, anche se viene somministrato solo quando qualcuno è già malato? Ancora non lo sappiamo.
PBT2 ha vantaggi rispetto ad altri farmaci sperimentali nell’HD. Innanzitutto, è noto che entra nel cervello, dove deve essere per funzionare. Inoltre, ha già dimostrato di essere ben tollerato nei pazienti umani con malattia di Alzheimer, rendendo meno probabile che il farmaco fallisca a causa di effetti collaterali.
Lo studio clinico attualmente in corso su PBT2 nei pazienti con HD è formalmente progettato solo per studiare se il farmaco è sicuro nei pazienti con HD quando somministrato per 26 settimane. Ma i ricercatori stanno anche misurando una serie di cambiamenti in questi pazienti causati dall’HD, inclusi cambiamenti comportamentali, problemi di pensiero e cambiamenti biologici nel sangue, nelle urine e nel cervello. Osservare queste cose ora può darci un’idea se PBT2 è efficace.
Soprattutto alla luce di questi risultati positivi nei modelli animali, HDBuzz è incoraggiato a sapere che lo studio è ora completamente reclutato e non vediamo l’ora di ascoltare i risultati.
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