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Cade il primo domino: La terapia genica AMT-130 rallenta la malattia di Huntington in uno studio di riferimento
Latest News
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Navigare nel fiume genetico: Come minuscole varianti potrebbero modificare il decorso della malattia di Huntington
Le torsioni nascoste nel gene della malattia di Huntington potrebbero spostare i sintomi di oltre un decennio! Gli scienziati hanno scoperto rare “dighe genetiche” che determinano il momento in cui la malattia di Huntington inizia – a volte in modo drammatico
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Nessuno studio pivot necessario per PTC-518
PTC Therapeutics ha condiviso i dati a 12 mesi dal trial PIVOT-HD, testando il farmaco orale PTC-518 per abbassare HTT. Progettato per valutare la sicurezza, i risultati clinici e dei biomarker sono incoraggianti.
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Domande più frequenti alla Società Americana della Malattia di Huntington (HDSA) sul programma RG6042 di Roche/Genentech
la sintesi delle risposte alle domande più frequenti della HDSA sul programma di riduzione dell huntintina era così completa che l'abbiamo rubata (con permesso)
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D&R sull'ultimo comunicato di Ionis e Roche sul trattamento di diminuzione dell'huntingtina
I nostri amici a @hdsa hanno prodotto quest'ottimo documento D/R sui recenti annunci di riduzione dell'huntintina.
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L'anatomia della MH: una storia sull'intero cervello
Un nuovo libro per ricercatori riporta un secolo di anatomia sul coinvolgimento dell'intero cervello nella MH.
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L'ABC di un trial clinico. Una guida HDBuzz per comprendere la progettazione e le fasi degli studi sperimentali
HDBuzz cerca di dare chiarezza sugli annunci degli studi sperimentali
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Nuovo strumento per la misura degli outcome nei trial clinici per la malattia di Huntington
Un migliore strumento per i trial! Nuova ricerca riporta un innovativo metodo per misurare l'Huntingtina
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Variazioni nel gene della MH influenzano l'esordio dei sintomi
Una variazione nell'interruttore del gene della MH influenza l'esordio dei sintomi.
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La strada si illumina: Un nuovo biomarcatore per la Malattia di Huntington
Un nuovo marcatore biologico rivela modificazioni cerebrali negli stadi iniziali di Malattia di Huntington