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Non riesco a togliertelo dalla testa: il sintomo della malattia di Huntington che va oltre la semplice ripetizione
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Ultime notizie
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Piegare una camicia con braccia di 12 piedi: comprendere il ripiegamento proteico nella malattia di Huntington
6 min di lettura
In una recente pubblicazione su Nature Communications, un team di ricercatori ha studiato un nuovo modo per migliorare il processo di ripiegamento proteico nella MH e arrestare la formazione di aggregati tossici.
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SOM3355 si avvia alla fase 3 con il supporto di EMA e FDA
5 min di lettura
SOM3355, un farmaco per aiutare a gestire i sintomi della MH, ha ricevuto un parere positivo dall’EMA per la designazione di farmaco orfano e l’azienda è in linea con la FDA dopo il suo incontro di fine fase 2. Si prevede che uno studio globale di fase 3 inizierà nel 2026.
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Una piccola modifica genetica potrebbe ritardare i sintomi e attivare la pulizia cellulare per la malattia di Huntington
6 min di lettura
Gli scienziati scoprono una rara anomalia genetica che può prolungare l’età di insorgenza nelle persone con la malattia di Huntington potenziando la pulizia cellulare.
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Svelare i segreti della riparazione del DNA
6 min di lettura
La struttura della macchina molecolare MutSβ ci fornisce ulteriori indizi sul meccanismo di espansione delle ripetizioni CAG e su come possiamo prenderlo di mira.
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Terapia della fatina dei denti? Cellule staminali dai denti testate in un piccolo studio sulla malattia di Huntington
8 min di lettura
Uno studio ha testato le cellule staminali dei denti umani come possibile trattamento per la MH. L’approccio è apparso sicuro con alcuni miglioramenti nei sintomi, ma le dimensioni ridotte dello studio e la scienza sottostante poco chiara di questo approccio suggeriscono cautela.
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Nuove scoperte sulle ripetizioni CAG intermedie: mappatura del continuum di espansione
8 min di lettura
Un nuovo studio utilizza tecniche di ricerca ultra-sensibili per mappare i cambiamenti del DNA attraverso l’intero spettro delle lunghezze delle ripetizioni CAG, rivelando dove si inseriscono le ripetizioni intermedie nel panorama genetico
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UniQure e FDA non sono più allineati sul percorso di approvazione per AMT-130
8 min di lettura
In un nuovo comunicato stampa, uniQure ha comunicato che la FDA non è più d’accordo con il loro approccio per far progredire AMT-130, in particolare l’uso di un gruppo di controllo esterno. Il percorso da seguire è incerto, ma uniQure rimane impegnata nei confronti della comunità HD.
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Ottobre 2025: questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
6 min di lettura
Ottobre è stato un mese ricco di spunti nella ricerca sulla malattia di Huntington: maggiore chiarezza sull’AMT-130 di uniQure, mappatura di come e dove la MH cambia il cervello, studi meccanicistici precoci mirati alla riparazione del DNA e un importante incontro che ha riunito il settore.
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Una mappa nel tempo: tracciare la malattia di Huntington dalla nascita nel cervello
8 min di lettura
Perché alcune cellule cerebrali muoiono per prime nella MH? Un nuovo studio mostra che i cambiamenti nell’attività genica iniziano alla nascita nei topi, soprattutto nello striato e nella corteccia, mappati con strumenti spaziali e a singola cellula.
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Cade il primo domino: La terapia genica AMT-130 rallenta la malattia di Huntington in uno studio di riferimento
15 min di lettura
In un aggiornamento, uniQure riferisce che la sua terapia genica sperimentale, AMT-130, ha il potenziale di rallentare la progressione della malattia di Huntington in uno studio clinico chiave.