Novità dalla ricerca sulla Malattia di Huntington In un linguaggio semplice. Scritto da ricercatori. Per la comunità mondiale MH.

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Articoli sull'argomento: anti-senso

Nuovo strumento per la misura degli outcome nei trial clinici per la malattia di Huntington

Nuovo strumento per la misura degli outcome nei trial clinici per la malattia di Huntington

Megan Krench del 13 Settembre 2015.

Quando i pazienti partecipano ad uno studio clinico, è necessario individuare alcuni dati che dimostrino l'efficacia del nuovo trattamento. E' importante conoscere due elementi chiave: cosa misurare e come misurarlo. Nel caso della MH, questi ultimi sono stati da ostacolo e oggetto di discussione per anni da parte di scienziati e medici. L'ultima ricerca riporta un ingegnoso approccio per superare, in modo innovativo, entrambe le difficoltà. Questi risultati potrebbero offrire un valido strumento per lo studio di nuove terapie introdotte nei trial clinici.

Annunciato trial clinico per la Malattia di Huntington: farmaco per l' abbassamento dei livelli di huntintina entra in Fase I di sperimentazione nel 2015

Annunciato trial clinico per la Malattia di Huntington: farmaco per l' abbassamento dei livelli di huntintina entra in Fase I di sperimentazione nel 2015

Leora Fox del 16 Dicembre 2014.

Una nuova sperimentazione clinica appena annunciata per il 2015 ha l' obiettivo di testare una terapia di "abbassamento dei livelli di huntintina", chiamata oligonucleotide antisenso (ASO), che attacca direttamente l' huntintina mutata. Siamo estremamente entusiasti: è la prima sperimentazione umana di sempre per la MH che mira a combattere la MH alla radice del problema, e ha mostrato risultati promettenti nei modelli animali. Qual è la novità?

Un messaggio al contrario nascosto nel gene HD?

Un messaggio al contrario nascosto nel gene HD?

Dr Ed Wild del 30 Agosto 2011.

La doppia elica del nostro DNA contiene una copia di backup di ogni gene. A volte il DNA di backup produce 'messaggi' nascosti che possono causare alterazioni nelle nostre cellule. I ricercatori hanno ora scoperto un messaggio nella copia di backup del gene della malattia di Huntington, che sembra essere in grado di influenzare la quantità di proteina huntingtina prodotta.