Novità dalla ricerca sulla Malattia di Huntington In un linguaggio semplice. Scritto da ricercatori. Per la comunità mondiale MH.

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Articoli sull'argomento: modificatori di malattia

Successo doppio per il silenziamento genico dell' huntingtina  con RNAi

Successo doppio per il silenziamento genico dell' huntingtina con RNAi

Dr Ed Wild del 11 Novembre 2012.

La maggior parte dei ricercatori sulla MH sono molto eccitati dall'idea di poter silenziare il gene della malattia di Huntington e ridurre la produzione della proteina dannosa. Due sfide- sicurezza e somministrazione- stanno per essere vinte grazie alla collaborazione tra ricercatori accademici e dell'industria farmaceutica.

Il silenziatore genico ASO penetra di più e dura più a lungo

Il silenziatore genico ASO penetra di più e dura più a lungo

Dr Nayana Lahiri del 04 Novembre 2012.

Farmaci chiamati oligonucleotidi antisenso o ASO rappresentano un modo per silenziare il gene che causa la malattia di Huntington. Una recente pubblicazione sulla rivista Neuron mostra che il gene silenziatore ASO pentra più in profondità nel cervello di altri metodi, dura più lungo ed è sicuro.

Farmaci per il ripiegamento delle proteine aiutano i topi MH... per un po'

Farmaci per il ripiegamento delle proteine aiutano i topi MH... per un po'

Dr Ed Wild del 20 Ottobre 2012.

La risposta allo shock termico è una strategia difensiva che aiuta le proteine a mantenere la corretta conformazione in momenti di stress. Dei ricercatori inglesi hanno dimostrato che l'attivazione della risposta allo shock termico fa bene ai topi MH - ma il beneficio non durava perchè veniva indebolito dagli altri effetti della mutazione della MH. Adesso stanno lavorando per trovare un modo per rendere l'effetto duraturo.

Il silenziamento genico per la MH: la storia fino ad ora

Il silenziamento genico per la MH: la storia fino ad ora

Dr Ed Wild del 19 Settembre 2012.

Con silenziamento genico si intende l’uso di speciali molecole progettate per ‘ spegnere’ il messaggio che permette alle cellule di produrre al proteina huntingtina dannosa. La nostra introduzione sul silenziamento geniico su HDBuzz spiega le tecniche, i risultati ottenuti fino ad ora e le prossime sfide.

Il silenziamento genico fa un passo in avanti

Il silenziamento genico fa un passo in avanti

Dr Michael Orth del 19 Settembre 2012.

La maggior parte dei ricercatori concordano che il silenziamento del gene della malattia di Huntington sia uno dei trattamenti attualmente più promettenti. Ma non sappiamo ancora se silenziare il gene sia sicuro o meno. Un gruppo canadese ha ora dimostrato che il silenziamento genico - ma soltanto della copia mutata del gene, lasciando invece attiva quella sana- funziona ed è sicuro in un modello murino di MH.

Nuova sperimentazione del PBT2 prodotto dalla Prana Biotech per la malattia di Huntington: notizie importanti

Nuova sperimentazione del PBT2 prodotto dalla Prana Biotech per la malattia di Huntington: notizie importanti

Dr Ed Wild del 17 Maggio 2012.

La Prana Biotech's ha annunciato una fase 2 della sperimentazione in pazienti affetti da malattia di Huntington australiani e statunitensi. Verrà qui presentato quello che sappiamo di questo studio clinico, della Prana Bioteeh, del farmaco testato e del sodalizio tra rame e proteina mutante.

Il trapianto di midollo osseo nella malattia di Huntington

Il trapianto di midollo osseo nella malattia di Huntington

Dr Tony Hannan del 17 Maggio 2012.

Ci sono delle connessioni tra il sistema immunitario e la progressione della malattia di Huntington? Nuove evidenze suggeriscono che i cambiamenti correttivi nel sistema immunitario potrebbero avere un impatto significativo su alcuni aspetti del cervello legati alla MH.

Successo del trattamento con melatonina nei topi MH

Successo del trattamento con melatonina nei topi MH

Dr Ed Wild del 08 Marzo 2012.

La melatonina, un ormone prodotto dalla ghiandola pineale nel cervello, è disponibile in forma di pillola e usata per trattare i disturbi del sonno. Una nuova ricerca suggerisce che può rallentare la malattia di Huntington in modelli murini. E' una grande notizia, ma ciò non significa che tutti dovrebbero correre a prenderla.

Nuovi esperimenti chiariscono il ruolo della SIRT1 nella MH - o no?

Nuovi esperimenti chiariscono il ruolo della SIRT1 nella MH - o no?

Dr Jeff Carroll del 10 Febbraio 2012.

I biologi sono molto interessati a una proteina chiamata SIRT1 - la cui attivazione sembra prolungare la vita. Attivare questa straordinaria proteina potrebbe migliorare la MH? Nuovi esperimenti sui topi suggeriscono che l'attivazione della SIRT1 potrebbe essere un buon bersaglio per i farmaci contro la MH - ma altri ricercatori pensano il contrario.