Novità dalla ricerca sulla Malattia di Huntington In un linguaggio semplice. Scritto da ricercatori. Per la comunità mondiale MH.

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Articoli sull'argomento: terapia genica

Dare alla malattia di Huntington il dito? Due gruppi riportano i successi dei farmaci a dita di zinco su cellule e topi.

Dare alla malattia di Huntington il dito? Due gruppi riportano i successi dei farmaci a dita di zinco su cellule e topi.

Dr Ed Wild del 12 Dicembre 2012.

Progettare farmaci che dicono alle nostre cellule di produrre meno proteina mutata nociva è uno degli approcci più promettenti per la cura della malattia di Huntington. Molti dei tentativi di riduzione dell'huntingtina hanno fino ad ora provato a 'sparare al messaggero' piuttosto che attaccare la fonte del messaggio- lo stesso DNA. Due gruppi indipendenti riportando dei successi su topi MH hanno dato una spinta ai farmaci 'a dita di zinco' che interagiscono direttamente con il gene HD. E' l'alba di questa nuova tecnologia: cosa sappiamo e quali sfide ci attendono?

Dieci regole d'oro per leggere un articolo scientifico sulle novità della ricerca

Dieci regole d'oro per leggere un articolo scientifico sulle novità della ricerca

Dr Ed Wild del 17 Maggio 2012.

Sebbene siano stati fatti progressi concreti verso dei trattamenti per la malattia di Huntington (MH), qualche volta sembra che gli scienziati promettano più di quello che realmente possono offrire. Per questo motivo, HDBuzz ha pensato a dici regole d'oro che vi aiuteranno a decidere se un articolo scientifico o un comunicato stampa offre una reale promessa per la MH o se le affermazioni riportate debbano essere prese con un pizzico di cautela.

La terapia genica incontra con successo le cellule staminali in un malattia del fegato

La terapia genica incontra con successo le cellule staminali in un malattia del fegato

Dr Michael Orth del 08 Marzo 2012.

La terapia genica potrebbe correggere gli errori di trascrizione nel nostro DNA, mentre le cellule staminali promettono operazioni di trapianto che non necessitano di potenti farmaci immunosoppressori. I ricercatori hanno ora combinato le due tecniche in una malattia genetica del fegato. Tuttavia rimangono ancora moteplici sfide prima che questa tecnica possa funzionare per la malattia di Huntington.

Taglia - e - incolla il DNA: Riparare le mutazioni con 'l’editing genomico'

Taglia - e - incolla il DNA: Riparare le mutazioni con 'l’editing genomico'

Dr Jeff Carroll del 30 Agosto 2011.

E se potessimo fare l'editing sul DNA dei pazienti per rimuovere del tutto la mutazione della malattia di Huntington? Sembra fantascienza, ma nuove ricerche in un modello animale di emofilia suggeriscono che potrebbe funzionare – ed ora i ricercatori sulla MH ci stanno lavorando.