Novità dalla ricerca sulla Malattia di Huntington In un linguaggio semplice. Scritto da ricercatori. Per la comunità mondiale MH.

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Articoli sull'argomento: Silenziamento genico

Nuovo strumento per la misura degli outcome nei trial clinici per la malattia di Huntington

Nuovo strumento per la misura degli outcome nei trial clinici per la malattia di Huntington

Megan Krench del 13 Settembre 2015.

Quando i pazienti partecipano ad uno studio clinico, è necessario individuare alcuni dati che dimostrino l'efficacia del nuovo trattamento. E' importante conoscere due elementi chiave: cosa misurare e come misurarlo. Nel caso della MH, questi ultimi sono stati da ostacolo e oggetto di discussione per anni da parte di scienziati e medici. L'ultima ricerca riporta un ingegnoso approccio per superare, in modo innovativo, entrambe le difficoltà. Questi risultati potrebbero offrire un valido strumento per lo studio di nuove terapie introdotte nei trial clinici.

Annunciato trial clinico per la Malattia di Huntington: farmaco per l' abbassamento dei livelli di huntintina entra in Fase I di sperimentazione nel 2015

Annunciato trial clinico per la Malattia di Huntington: farmaco per l' abbassamento dei livelli di huntintina entra in Fase I di sperimentazione nel 2015

Leora Fox del 16 Dicembre 2014.

Una nuova sperimentazione clinica appena annunciata per il 2015 ha l' obiettivo di testare una terapia di "abbassamento dei livelli di huntintina", chiamata oligonucleotide antisenso (ASO), che attacca direttamente l' huntintina mutata. Siamo estremamente entusiasti: è la prima sperimentazione umana di sempre per la MH che mira a combattere la MH alla radice del problema, e ha mostrato risultati promettenti nei modelli animali. Qual è la novità?

'Buzzilia' dal Congresso Mondiale sulla Malattia di Huntington: giorno 4

'Buzzilia' dal Congresso Mondiale sulla Malattia di Huntington: giorno 4

Dr Jeff Carroll del 23 Novembre 2013.

La nostra relazione finale dall' ultima mattinata del Congresso Mondiale sulla Malattia di Huntington a Rio de Janeiro, in Brasile.

Farmaco di silenziamento genico risultato sicuro nei malati di SLA...porta avanti le sperimentazioni sulla malattia di Huntington

Farmaco di silenziamento genico risultato sicuro nei malati di SLA...porta avanti le sperimentazioni sulla malattia di Huntington

Joseph Ochaba del 11 Settembre 2013.

I farmaci di silenziamento genico, che dicono alle cellule di smettere di produrre la proteina huntingtina dannosa, sono tra i più importanti approcci in lavorazione per la lotta contro la malattia di Huntington. Una sperimentazione umana su una malattia del motoneurone, che ha utilizzato farmaci 'ASO' di silenziamento genico, ha appena mostrato che i farmaci e la modalità di somministrazione sono sicuri, incentivando i programmi per ottenere che i test clinici di questi farmaci siano eseguiti nella MH.

Aggiornamenti sulla Conferenza 2013 sulle Terapie per la MH: Giorno 2

Aggiornamenti sulla Conferenza 2013 sulle Terapie per la MH: Giorno 2

Dr Ed Wild del 16 Agosto 2013.

Il nostro secondo rapporto giornaliero dalla Conferenza annuale sulle Terapie per la Malattia di Hungtinton, a Venezia, Italia. È possibile tweettare @ HDBuzzFeed, commentare su Facebook o utilizzare HDBuzz.net per inviarci domande, commenti e dubbi.

Un importante accordo tra Roche e Isis dà una spinta al silenziamento genico per la MH

Un importante accordo tra Roche e Isis dà una spinta al silenziamento genico per la MH

Dr Ed Wild del 29 Luglio 2013.

Isis Pharmaceuticals e Roche hanno annunciato un accordo di diversi milioni di dollari per sostenere lo sviluppo di farmaci di 'silenziamento genico' verso la sperimentazione sull'uomo. Questa è una grande novità che assicura il futuro di questi farmaci emozionanti per la malattia di Huntington.

Dare alla malattia di Huntington il dito? Due gruppi riportano i successi dei farmaci a dita di zinco su cellule e topi.

Dare alla malattia di Huntington il dito? Due gruppi riportano i successi dei farmaci a dita di zinco su cellule e topi.

Dr Ed Wild del 12 Dicembre 2012.

Progettare farmaci che dicono alle nostre cellule di produrre meno proteina mutata nociva è uno degli approcci più promettenti per la cura della malattia di Huntington. Molti dei tentativi di riduzione dell'huntingtina hanno fino ad ora provato a 'sparare al messaggero' piuttosto che attaccare la fonte del messaggio- lo stesso DNA. Due gruppi indipendenti riportando dei successi su topi MH hanno dato una spinta ai farmaci 'a dita di zinco' che interagiscono direttamente con il gene HD. E' l'alba di questa nuova tecnologia: cosa sappiamo e quali sfide ci attendono?

Studi clinici di sicurezza aggiungono una tassello cruciale al puzzle del silenziamento genico

Studi clinici di sicurezza aggiungono una tassello cruciale al puzzle del silenziamento genico

Dr Ed Wild del 11 Novembre 2012.

Farmaci per il silenziamento genico mirano a rallentare o a prevenire la malattia di Huntington dicendo alle cellule di non produrre la proteina dannosa. Per la prima volta, uno studio ha dimostrato che il silenziamento genico raggiunge il suo obiettivo ed è innocuo per il complesso cervello di scimmie rhesus.

Successo doppio per il silenziamento genico dell' huntingtina  con RNAi

Successo doppio per il silenziamento genico dell' huntingtina con RNAi

Dr Ed Wild del 11 Novembre 2012.

La maggior parte dei ricercatori sulla MH sono molto eccitati dall'idea di poter silenziare il gene della malattia di Huntington e ridurre la produzione della proteina dannosa. Due sfide- sicurezza e somministrazione- stanno per essere vinte grazie alla collaborazione tra ricercatori accademici e dell'industria farmaceutica.