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Articoli sull'argomento: studi clinici

L'ABC di un trial clinico. Una guida HDBuzz per comprendere la progettazione e le fasi degli studi sperimentali

L'ABC di un trial clinico. Una guida HDBuzz per comprendere la progettazione e le fasi degli studi sperimentali

Dr Jeff Carroll e Melissa Christianson del 03 Novembre 2015.

Gli ultimi anni sono stati caratterizzati da innumerevoli notizie riguardanti i risultati dei trial clinici per la MH. Tuttavia, comprendere il significato di questi dati non è facile, e quella che potrebbe sembrare una semplice domanda - il farmaco funziona o no - é in realtà molto più complessa di quanto ci si possa aspettare. HDBuzz é qui per aiutare le famiglie con MH a dare speranza e chiarezza sui trial clinici a cui si é invitati a partecipare.

Annunciato trial clinico per la Malattia di Huntington: farmaco per l' abbassamento dei livelli di huntintina entra in Fase I di sperimentazione nel 2015

Annunciato trial clinico per la Malattia di Huntington: farmaco per l' abbassamento dei livelli di huntintina entra in Fase I di sperimentazione nel 2015

Leora Fox del 16 Dicembre 2014.

Una nuova sperimentazione clinica appena annunciata per il 2015 ha l' obiettivo di testare una terapia di "abbassamento dei livelli di huntintina", chiamata oligonucleotide antisenso (ASO), che attacca direttamente l' huntintina mutata. Siamo estremamente entusiasti: è la prima sperimentazione umana di sempre per la MH che mira a combattere la MH alla radice del problema, e ha mostrato risultati promettenti nei modelli animali. Qual è la novità?

Prana annuncia i risultati del trial clinico Reach2HD di PBT2 per la malattia di Huntington

Prana annuncia i risultati del trial clinico Reach2HD di PBT2 per la malattia di Huntington

Dr Jeff Carroll del 24 Agosto 2014.

Si tratta dei risultati dello studio Reach2HD, che è stato progettato per testare il farmaco sperimentale PBT2, per la fase iniziale e intermedia della malattia Huntington. Il farmaco sembra sicuro e ben tollerato alle dosi che sono state testate, ma abbiamo grandi perplessità circa il modo in cui i risultati sono stati riportati.

Nuova sperimentazione del PBT2 prodotto dalla Prana Biotech per la malattia di Huntington: notizie importanti

Nuova sperimentazione del PBT2 prodotto dalla Prana Biotech per la malattia di Huntington: notizie importanti

Dr Ed Wild del 17 Maggio 2012.

La Prana Biotech's ha annunciato una fase 2 della sperimentazione in pazienti affetti da malattia di Huntington australiani e statunitensi. Verrà qui presentato quello che sappiamo di questo studio clinico, della Prana Bioteeh, del farmaco testato e del sodalizio tra rame e proteina mutante.

Il successo di uno studio clinico di terapia genica nella Malattia di Parkinson offre speranza per la MH

Il successo di uno studio clinico di terapia genica nella Malattia di Parkinson offre speranza per la MH

Dr Jeff Carroll del 01 Settembre 2011.

Gli scienziati hanno utilizzato con successo dei virus per inserire geni nel cervello di pazienti affetti da malattia di Parkinson. Il gene portato dai virus ha migliorato i sintomi motori dei pazienti che hanno ricevuto le iniezioni. Questo prova che la terapia genica nel cervello può funzionare, dando speranza per terapie simili nella MH.

Dimebon: deludente per l’Alzheimer ma potrebbe funzionare nella MH

Dimebon: deludente per l’Alzheimer ma potrebbe funzionare nella MH

Dr Jeff Carroll del 11 Agosto 2011.

Il dimebon, un farmaco sviluppato in Russia come terapia anti-allergica, è in corso di studio come possibile trattamento per migliorare i problemi cognitivi nella MH. C’è stata delusione quando, un recente grosso studio con il Dimebon nella malattia dell’Alzheimer, condotto negli USA, non ha mostrato benefici, ma rimane speranza per la MH, per la quale lo studio DIMOND sta continuando in Europa.

Fallimenti del Dimebon nell’ultima parte dello studio clinico umano sulla MH

Fallimenti del Dimebon nell’ultima parte dello studio clinico umano sulla MH

Dr Jeff Carroll del 11 Agosto 2011.

Dimebon, un farmaco sperimentale commercializzato da Medivation, non è stato in grado di migliorare i sintomi dei pazienti con malattia di Huntington nel corso dello studio HORIZON. Questa è la fine del percorso per lo sviluppo di questo farmaco per la MH.

Migliorare il reclutamento nella sperimentazione clinica sulla malattia di Huntington attraverso l'educazione dei pazienti e delle loro famiglie

Migliorare il reclutamento nella sperimentazione clinica sulla malattia di Huntington attraverso l'educazione dei pazienti e delle loro famiglie

Dr Jeff Carroll del 02 Agosto 2011.

Sperimentazioni di nuovi trattamenti per la malattia di Huntington sono in corso, ma dimostrare se un farmaco funziona richiede molti volontari adatti. Sorprendentemente, trovare sufficienti volontari è spesso difficile. Ora un gruppo di professionisti sulla MH ha dimostrato che l'educazione e il coinvolgimento dei pazienti nella comunità è un buon metodo per aumentare il reclutamento.

L'Huntexil per i sintomi della malattia di Huntington: a che punto siamo adesso?

L'Huntexil per i sintomi della malattia di Huntington: a che punto siamo adesso?

Dr Ed Wild del 28 Luglio 2011.

Il 2010 è stato un grande anno per la piccola compagnia farmaceutica danese NeuroSearch e il suo farmaco sperimentale, Huntexil, che mira a migliorare i movimenti e il coordinamento delle persone con sintomi di MH. Che cosa ci hanno detto i due studi clinici NeuroSearch - MermaiHD in Europa e HART negli Stati Uniti - sui possibili benefici dell' Huntexil - e cosa è probabile che succeda dopo?