Novità dalla ricerca sulla Malattia di Huntington In un linguaggio semplice. Scritto da ricercatori. Per la comunità mondiale MH.

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Articoli sull'argomento: sviluppo di farmaci

Nuovo strumento per la misura degli outcome nei trial clinici per la malattia di Huntington

Nuovo strumento per la misura degli outcome nei trial clinici per la malattia di Huntington

Megan Krench del 13 Settembre 2015.

Quando i pazienti partecipano ad uno studio clinico, è necessario individuare alcuni dati che dimostrino l'efficacia del nuovo trattamento. E' importante conoscere due elementi chiave: cosa misurare e come misurarlo. Nel caso della MH, questi ultimi sono stati da ostacolo e oggetto di discussione per anni da parte di scienziati e medici. L'ultima ricerca riporta un ingegnoso approccio per superare, in modo innovativo, entrambe le difficoltà. Questi risultati potrebbero offrire un valido strumento per lo studio di nuove terapie introdotte nei trial clinici.

Annunciato trial clinico per la Malattia di Huntington: farmaco per l' abbassamento dei livelli di huntintina entra in Fase I di sperimentazione nel 2015

Annunciato trial clinico per la Malattia di Huntington: farmaco per l' abbassamento dei livelli di huntintina entra in Fase I di sperimentazione nel 2015

Leora Fox del 16 Dicembre 2014.

Una nuova sperimentazione clinica appena annunciata per il 2015 ha l' obiettivo di testare una terapia di "abbassamento dei livelli di huntintina", chiamata oligonucleotide antisenso (ASO), che attacca direttamente l' huntintina mutata. Siamo estremamente entusiasti: è la prima sperimentazione umana di sempre per la MH che mira a combattere la MH alla radice del problema, e ha mostrato risultati promettenti nei modelli animali. Qual è la novità?

Prana annuncia i risultati del trial clinico Reach2HD di PBT2 per la malattia di Huntington

Prana annuncia i risultati del trial clinico Reach2HD di PBT2 per la malattia di Huntington

Dr Jeff Carroll del 24 Agosto 2014.

Si tratta dei risultati dello studio Reach2HD, che è stato progettato per testare il farmaco sperimentale PBT2, per la fase iniziale e intermedia della malattia Huntington. Il farmaco sembra sicuro e ben tollerato alle dosi che sono state testate, ma abbiamo grandi perplessità circa il modo in cui i risultati sono stati riportati.

Lo screening farmacologico mirato porta a farmaci migliori per aumentare la frequenza del riciclo cellulare

Lo screening farmacologico mirato porta a farmaci migliori per aumentare la frequenza del riciclo cellulare

Dr Jeff Carroll del 01 Maggio 2012.

L'accumulo di molecole indesiderate nelle cellule è una delle modalità con cui la mutazione per la MH danneggia i neuroni. Un processo cellulare di riciclo chiamato autofagia è centrale per eliminare queste sostanze tossiche. Adesso i ricercatori hanno trovato un modo per identificare farmaci sicuri che possono aumentare lo smaltimento di questi rifiuti nella MH.

Farmaci per il silenziamento genico 'fluttuano' nel cervello tramite gli esosomi

Farmaci per il silenziamento genico 'fluttuano' nel cervello tramite gli esosomi

Dr Ed Wild del 01 Maggio 2012.

Molti nuovi farmaci falliscono perchè non entrano nel cervello - un ostacolo maggiore allo sviluppo di nuove terapie per la malattia di Huntington. Adesso, i ricercatori hanno adoperato gli esosomi - piccole bolle prodotte in maniera naturale da alcune cellule, per far 'fluttuare' farmaci per il silenziamento genico attraverso la barriera emato-encefalica.